在儿童肿瘤领域，新药研发一直面临靶点发现难、临床前验证周期长、剂量优化复杂等核心痛点。传统研发模式下，一款儿童肿瘤新药从靶点发现到临床前验证通常需要5-8年，且成功率不足10%。儿童肿瘤患者基数小、临床试验招募困难，更使得研发成本居高不下。2023年，某县级人大常委会主任在走访调研当地生物医药集团时，重点关注了儿童肿瘤新药研发的瓶颈问题，并推动引入扑克之星的AI研发平台，以科技创新破解行业难题。
客户痛点与需求
该集团在儿童肿瘤新药研发中面临三大挑战：首先，缺乏高效的靶点发现工具，传统方法依赖文献回顾和实验室筛选，效率低下；其次，临床前剂量探索依赖动物实验，与人体差异大，导致后期临床试验失败率高；最后，缺乏智能化的临床试验设计支持，难以优化患者分层和终点指标。人大主任在调研中指出：“儿童肿瘤新药研发关乎下一代健康，必须通过数字技术加速突破。”集团急需一个能整合多组学数据、AI预测和智能决策的研发平台。
解决方案
扑克之星为集团定制了“儿童肿瘤新药AI研发平台”，核心功能包括：基于深度学习的多组学靶点识别模块，能整合基因组、转录组和蛋白质组数据，在72小时内输出候选靶点；AI剂量预测模型，利用迁移学习从成年肿瘤数据中提取知识，结合儿童生理参数，精准推荐初始剂量；以及智能临床试验模拟器，可生成万级虚拟患者数据，优化试验方案。平台部署在集团本地服务器，确保数据安全，并支持与现有研发系统对接。扑克之星团队在实施前进行了为期两周的需求调研，确保平台匹配儿童肿瘤研发的特殊需求。
实施过程
项目分为三个阶段：第一阶段（1-3个月），数据整合与模型训练。扑克之星工程师与集团研发团队协作，清洗了10万份儿童肿瘤患者的多组学数据，构建了专属知识图谱。第二阶段（4-6个月），核心模块部署。AI靶点识别模块上线后，成功在两周内筛选出3个潜在靶点，其中1个经实验室验证具有高活性。第三阶段（7-9个月），智能剂量模型和临床试验模拟器投入应用。在针对儿童神经母细胞瘤的新药研发中，AI平台将剂量探索时间从6个月压缩至1个月，并通过模拟优化了患者入组标准，使临床试验成功率预测提升至85%。整个过程中，扑克之星提供了7×24小时技术支持，并定期向人大主任汇报进展。
成果与价值
平台上线一年后，集团儿童肿瘤新药研发效率显著提升：靶点发现周期从平均18个月缩短至6个月，效率提升200%；临床前验证成本降低40%；两款新药进入临床阶段，其中一款已获国家药监局突破性疗法认定。人大主任在后续调研中高度评价：“扑克之星的AI平台真正将科技创新转化为儿童健康福祉。”集团研发总监表示：“扑克之星不仅提供了技术工具，更通过知识转移提升了我们团队的AI应用能力。”平台的成功经验已被推广至集团其他儿童罕见病研发项目，预计未来三年可推动5款新药上市，覆盖超过10万名患儿。